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| Medicamentos huérfanos Nombre del principio activo Mecanismo de Indicación Nombre Nombre del Estado de comercialización acción comercial laboratorio o sponsor (R-S)-3-(bromometil)-3-butanol-1-il-difosfato Inmunomodulador Carcinoma de Células Phosphotim Innate Pharma SAS Renales 1,3-propanodisulfónico, ácido (sal disódica) Prevención de la Amiloidosis Secundaria Quintiles Limited formación de fibrilos de Sïstémica amiloide 17AAG Inhividor del Leucemia Mieloide Crónica Wainwright Associates crecimiento celular Limited 2-(4-(dietilamino) fenil)-6-metil-2H- Regulador de la utrofina Distrofia Muscular de Vastox plc. benzo[d][1,2,3] triazol-5-amina Duchenne y de Becker 2,2-dimetilbutírico, ácido Inductor del gen de la Talasemia intermedia HemaQuest globina fetal Pharmaceuticals 2,2-dimetilbutírico, ácido Inductor del gen de la Talasemia Mayor HemaQuest globina fetal Pharmaceuticals Nombre del principio activo Mecanismo de Indicación Nombre Nombre del Estado de comercialización acción comercial laboratorio o sponsor 2,2-dimetilbutírico, ácido Inductor del gen de la Células en Hoz, HemaQuest globina fetal Enfermedad de Pharmaceuticals 2,3,4,5 tetrahidro-2,8-dimetil-5-[2-(6-metil-3- Desconocido Huntington, Enfermedad de Innovative Drug piridil)etil]-1H-pirido[4,3-b]indol dihidrocloruro European Associates Limited 3,4-diaminopiridina Bloqueo de los canales Lambert Eaton, Síndrome Ageps-ephp del potasio de 4,5-dibromorhodamina 123 Agente Leucemia Mieloide Crónica CelMed Biosciences fotosensibilizante 4-[131 I]yodo-L-fenilalanina Agente Apoptópico Glioma Dr Andreas Kluge 4[3-(metilsulfonil)fenil]-1-propilpiperidina Estabilizador Huntington, Enfermedad de Carlsson Research AB xHC1 dopaminérgico 4-Imino-1,3-Diazobiciclo-[3.1.0.]-Hexano-2-uno Agente Apoptópico Páncreas, Cáncer de Icon Clinical Research UK Ltd Nombre del principio activo Mecanismo de Indicación Nombre Nombre del Estado de comercialización acción comercial laboratorio o sponsor 5(S)-(2´-hidroxi etoxi)-20(S)-camptotecina Agente apoptótico Osteosarcoma ClinTec International Ltd 5,10-metilentetrahidrofolato Inhibidor del Páncreas, Cáncer de Interface International crecimiento celular Comsultancy Limited 5,10-metilentetrahidrofolato Inhibidor del Páncreas, Cáncer de Biofol AB crecimiento celular 5-aminolevulínico, ácido (Clorhidrato) Agente diagnóstico Glioma Levulan DUSA Comercializado en Estados Unidos, pero no autorizado para esta indicación 5-aminolevulínico, ácido (Clorhidrato) Agente diagnóstico Glioma Quintiles Limited 5-aminolevulínico, ácido (Clorhidrato) Agente diagnóstico Glioma Gliolan Medac Gesellschaft für Comercializado en Alemania klinis 8-Ciclopentil-1,3-dipropil-xantina Estimulante del Fibrosis Quística Sciclone kappareceptor Pharmaceuticals Italy Srl Nombre del principio activo Mecanismo de Indicación Nombre Nombre del Estado de comercialización acción comercial laboratorio o sponsor AAV2-hRPE65v2 Desconocido Amaurosis Retiniana The Children's Hospital Congénita de Leber of Philadelphia Abétimus sódico Inmunosupresor Lupus Eritematoso Icon Clinical Research Sistémico UK Ltd ABT-510 Agente antiangiogénico Sarcoma de Tejidos Abbott International Blandos Pharmaceutical Office ABT-751 Inhibidor del Neuroblastoma Abbot Laboratories crecimiento celular Acadesina Agente apoptópico Leucemia Linfocítica Advancell, Advanced in Crónica de Células B Vitro Cell Tecnologies Acetato de zinc dihidratado Bloqueo de la absorción Wilson, Enfermedad de Wilzin Orphan Europe Comercializado en España del cobre Acetato de zinc dihidratado Bloqueo de la absorción Wilson, Enfermedad de Galzin TEVA Comercializado en EEUU del cobre Nombre del principio activo Mecanismo de Indicación Nombre Nombre del Estado de comercialización acción comercial laboratorio o sponsor Acetilsalicílico, ácido Antiagregante Policitemia Vera Bayer (Alemania) plaquetario Ácido 4,7,10,13,16,19-docosahexanóico Desconocido Retinosis Pigmentaria José Manuel Cela López Ácido 4-[3,5-bis(trimetilsilil)benzamido] Agente Apoptópico Carcinoma Hepatocelular Quintiles Limited benzoico Ácido ascórbico Mielinizante Charcot Marie Tooth, Murigenetics SAS Enfermedad de Acido esfingomielinasa recombinante humana Sustitución enzimática Niemann Pick, Genzyme Europe BV Enfermedad de (Holanda) Acido hidroxámico suberoilanilida Inhibidor del Linfoma Cutáneo de las Stringer Consultancy crecimiento celular Células T Services Limited Adenovirus con una secuencia del ADN que Terapia génica Linfoma Cutáneo de las Transgene SA codifica el Interferon Gamma Células T Nombre del principio activo Mecanismo de Indicación Nombre Nombre del Estado de comercialización acción comercial laboratorio o sponsor AEGR-733 Hipolipemiante Hipercolesterolemia Aegerion Familiar Homozigota Pharmaceuticals Afamelanotida Incrementa los niveles Porfiria Eritropoyética Clinuvel Limited de melatonina Congénita AGT181 Substitución enzimática Hurler, Síndrome de ArmaGen Technologies Aldesleukina (Inyectable) Inmunomodulador Carcinoma de Células Proleukin Chiron Iberia Comercializado en España, pero autorizado Renales sólo para el tratamiento del Carcinoma de Células Renales. Aldesleukina (Inyectable) Inmunomodulador Melanoma Metastásico Proleukin Chiron Iberia Comercializado en España, pero autorizado sólo para el tratamiento del Carcinoma de Células Renales. Aldesleukina (por inhalación) Inmunomodulador Carcinoma de Células Chiron Renales Alemtuzumab Inmunomodulador Leucemia Linfocítica Mabcampath Schering Comercializado en España Crónica Nombre del principio activo Mecanismo de Indicación Nombre Nombre del Estado de comercialización acción comercial laboratorio o sponsor Alfa fetoproteina recombinante humana Inmunomodulador Miastenia Gravis Merrimack Pharmaceuticals Alfa manosidasa recombinante humana Substitución enzimática Manosidosis Zymenex A/S Alfa-1-antitripsina recombinante humana vía Inhibidor enzimático Fibrosis Quística Baxter AG (Alemania) respiratoria Alfa-1-antitripsina recombinante humana vía Inhibidor enzimático Alfa 1 Antitripsina, Baxter AG (Alemania) respiratoria Déficit de Alfa-galactosidasa A Sustitución enzimática Fabry, Enfermedad de Fabrazyme Genzyme Comercializado en España Alfa-galactosidasa A Sustitución enzimática Fabry, Enfermedad de Replagal TKT Comercializado en España Alglucerasa Sustitución enzimática Gaucher, Enfermedad de Ceredase Genzyme (EEUU) Comercializado en EEUU Nombre del principio activo Mecanismo de Indicación Nombre Nombre del Estado de comercialización acción comercial laboratorio o sponsor Alglucosidasa alfa Sustitución enzimática Pompe, Enfermedad de Myozyme Genzyme Europe BV Comercializado en España y Paises Bajos (Holanda) Alitretinoína Inhibidor del SIDA, Sarcoma de Kaposi Panretin Ferrer Farma Comercializado en España crecimiento celular en Alprostadilo Vasodilatador/antiagreg Hipertensión Pulmonar Sugiran Pensa Comercializado en España, pero no autorizado ante plaquetario Primaria para esta indicación huérfana Alvocidib Inhibe el crecimiento Leucemia Linfocítica Sanofi Synthelabo tumoral Crónica Ambrisentán Inhibidor de la Hipertensión Pulmonar Volibris Glaxo Smithkline Comercializado en España endotelina Arterial Ambrisentán Inhibidor de la Hipertensión Pulmonar Volibris Glaxo Smithkline Comercializado en España endotelina Tromboembólica Crónica Amikacina (Liposomas) Antibiótico bactericida Fibrosis Quística Transave Nombre del principio activo Mecanismo de Indicación Nombre Nombre del Estado de comercialización acción comercial laboratorio o sponsor Amilorida, clorhidrato dihidratado Inhibidor de la Fibrosis Quística Pulmo Tec GmbH absorción del sodio Anagrelida, clorhidrato Reductor del número de Policitemia Vera Xagrid Shire Pharmaceutical Comercializado en España plaquetas Development Ltd. Anagrelida, clorhidrato Reductor del número de Leucemia Mieloide Crónica Xagrid Shire Pharmaceutical Comercializado en España plaquetas Development Ltd. Anagrelida, clorhidrato Reductor del número de Trombocitemia Esencial Xagrid Shire Pharmaceutical Comercializado en España plaquetas Development Ltd. Anfotericina B (Liposomas) Antibiotico micótico y Leismaniasis Ambisome Nextar Farmacéutica Comercializado en España bactericida Anticuerpo Agonista Monoclonal Humanizado Inmunomodulador Leucemia Linfocítica TeGenero AG dirigido contra el Receptor CD28 Crónica de Células B Anticuerpo anti GDF 8 recombinante humano Bloqueo de la Distrofia Muscular de Wyeth (EEUU) miostatina Duchenne y de Becker Nombre del principio activo Mecanismo de Indicación Nombre Nombre del Estado de comercialización acción comercial laboratorio o sponsor Anticuerpo antiidiotípico murino contra el Inmunomodulador Ovarios, Cáncer de Cell Control Biomedical anticuerpo CO125 contra el antígeno CA125 Laboratories AG Anticuerpo h-R3 anti-receptor del factor del Inmunomodulador Glioma Nimotuzumab Oncoscience AG crecimiento epidérmico Anticuerpo Kappa monoclonal anti-CD23 IgG1 Inmunomodulador Leucemia Linfocítica IDEC Pharmaceuticals Crónica Anticuerpo monoclonal 81C6 antitenascina Radioimmunoterapia Glioma BCG (Europe) Ltd. marcado con yodo 131 (Weinberg Group) Anticuerpo monoclonal biotinilado Inhibidor del Glioma Sigma Tau Industrie antitenascina para uso con Ytrio-90 crecimiento celular Farmaceutiche Reunite Anticuerpo monoclonal Humano alfa anti-factor Inmunomodulador Uveítis Posterior Centocor Inc de la necrosis tumoral Anticuerpo monoclonal Humano contra CD4 Inmunomodulador Linfoma Cutáneo de las Genmab A/S Células T Nombre del principio activo Mecanismo de Indicación Nombre Nombre del Estado de comercialización acción comercial laboratorio o sponsor Anticuerpo Monoclonal Humano contra los Desconocido Leucemia Mieloide Aguda Novo Nordisk A/S receptores Ig-like de las células asesinas Anticuerpo monoclonal Humano obtenido Inmunomodulador Esclerodermia Genzyme Europe BV mediante ingeniería genética específico para el (Holanda) factor del crecimiento transformante β1 Anticuerpo monoclonal humano recombinante Inmunomodulador Fibrosis Pulmonar Genzyme Europe BV contra el factor transformador del crecimiento Idiopática (Holanda) (TGF) ß1, 2 y 3 Anticuerpo monoclonal IgG quimérico Cg250 Inmunomodulador Carcinoma de Células Rencarex Wilex AG Renales Anticuerpo monoclonal IgG quimérico Cg250- Radiofármaco Carcinoma de Células Wilex AG Yodo 131 Renales Anticuerpo monoclonal quimérico Inmunomodulador Carcinoma de Células Centocor BV antiinterleukina-6 Renales Anticuerpo monoclonal quimérico Inmunomodulador Castleman, Enfermedad de Centocor BV antiinterleukina-6 Nombre del principio activo Mecanismo de Indicación Nombre Nombre del Estado de comercialización acción comercial laboratorio o sponsor Anticuerpo monoclonal quimérico contra las Inmunomodulador Infecciónes causadas por Albany Regulatory toxinas Shiga 1 y2 bacterias productoras de Consulting Limited Shiga toxina Anticuerpo monoclonal quimérico ovino- Inmunomodulador Páncreas, Cáncer de KS Biomedix Limited humano anti CEA-Yodo 131 Anticuerpo policlonal IgY de origen aviario Inmunomodulador Fibrosis Quística Immunsystem I.M.S. AB contra Pseudomonas aeruginosa Anticuerpo quimérico monoclonal Radiofármaco Glioma Interface International antinucleohistona H1 radioetiquetado con yodo Comsultancy Limited 131 Anticuerpos policlonales antiferritina-Itrio90 Inmunomodulador Linfoma de Hodgkin Monoclonal Antibodies Therapeutics (MAT) Anti-P-Selectin Inmunomodulador Células en Hoz, Selexys Enfermedad de Antitrombina III (Humana) Terapia de substitución Antitrombina III, Déficit de Atenativ Octapharma Comercializado en España Nombre del principio activo Mecanismo de Indicación Nombre Nombre del Estado de comercialización acción comercial laboratorio o sponsor Antitrombina III (Humana) Terapia de substitución Antitrombina III, Déficit de Anbin Instituto Grifols Comercializado en España Antitrombina III (Humana) Terapia de substitución Antitrombina III, Déficit de Kybernin Aventis Behring Comercializado en España Antitrombina recombinante humana Terapia de sustitución Antitrombina III, Déficit de Atryn GTC biotherapeutics Pendiente de comercialización en España AP1903 Inmunomodulador Injerto Contra Huesped, Ariad Enfermedad de AP23573 Inhividor del Sarcoma de Tejidos Orphix Consulting Gmbh crecimiento celular Blandos Aplidina Agente apoptótico Leucemia Linfoblástica Aplidin Pharma Mar SA Aguda Aplidina Agente apoptótico Mieloma Múltiple Aplidin Pharma Mar SA Nombre del principio activo Mecanismo de Indicación Nombre Nombre del Estado de comercialización acción comercial laboratorio o sponsor APO200 Desconocido Christ Siemens Touraine, Apoxis SA Síndrome de Aptámero Anti-Von Willebrand Antiagregante Púrpura Archemix plaquetario Trombocitopénica Idiopática Arginina deiminasa pegilada Inhibidor del Carcinoma Hepatocelular Phoenix crecimiento celular Pharmacologics Arginina, butirato Activador del gen de la Anemia de Células Vertex pharmaceuticals Hb fetal Falciformes Arilsulfatasa A recombinante humana Sustitución enzimática Leucodistrofia Shire Pharmaceutical Metacromática Development Ltd. Arimoclomol Neuroprotector Esclerosis Lateral CytRx Corporation Amiotrófica Arsénico, trióxido Desconocido Leucemia Promielocítica Trisenox Cell Therapeutics (UK) Comercializado en España, pero autorizado Aguda Ltd. sólo para la Leucemia Promielocítica Aguda |
